Criança com distrofia muscular volta a andar graças a uma terapia genética experimental

Um menino, diagnosticado com distrofia muscular de Duchenne aos quatro anos, voltou a andar depois de ter sido tratado com uma terapia genética experimental.

A Ciência está a fazer grandes progressos no campo das doenças degenerativas que afetam os músculos e novas terapias genéticas podem retardar a progressão da doença. É o caso de Conner Curran, que se submeteu a uma terapia genética experimental que lhe devolveu a liberdade de voltar a andar.

Ainda não está claro se o tratamento é uma solução permanente, mas dois anos após o tratamento, os resultados parecem ser muito promissores. “Em apenas três semanas, começou a subir escadas”, contou a mãe, Jessica Curran, ao NPR.

O tratamento baseou-se numa injeção de duas horas de milhares de milhões de vírus inofensivos que entregou cópias do gene da distrofina nas células de Conner – o cerne do problema, que causa a distrofia muscular da criança.

“O conceito é muito simples”, contou Jude Samulski, farmacêutico da Faculdade de Medicina da Universidade de North Caroline, nos Estados Unidos. “Se um gene está em falta, nós colocamo-lo lá”, disse, acrescentando que o vírus é uma espécie de “camião molecular da FedEx”: “carrega uma carga genética e entrega-a no seu destino final”.

Para já, os investigadores não sabem se este tratamento é permanente ou se os novos genes acabarão por desaparecer.

Só nove crianças com distrofia muscular receberam esta terapia genética experimental. Agora, o plano dos cientistas é lançar um ensaio clínico em larga escala para ver se a terapia genética pode ajudar outros pacientes com síndrome de Duchenne.

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